醫療器械創新網
2019年11月18日，藥時代發表文章，“”，提醒大家注意美國食品藥品監督管理局（FDA）在PDUFA日期之前提前批準新藥是比較普遍的。在過去的1個多月里，FDA點亮一路綠燈，接二連三地提前批準了五款新藥上市，成為最新的實例。
PDUFA簡介《處方藥使用者付費法案》（Prescription Drug User Fee Act，PDUFA）由美國國會于1992年制定，授權FDA向生產藥品的公司收取費用，從而加快藥物上市申請的審評審批。FDA將就每一項申請設置一個審批截止日期，即PDUFA date，在此時間之前FDA必須做出其審評決定，包括批準、不批準、補充資料。
在過去的27年里，該法案在加快藥品審評審批方面發揮了重要的作用。
PDUFA必須每五年重新授權一次，先后于1997年（PDUFA II）、2002年（PDUFA III）、2007年（PDUFA IV）、2012年（PDUFA V）和2017年（PDUFA VI）更新。2017年8月18日，美國總統簽署了《食品藥品管理再授權法》（FDARA），其中包括對PDUFA的重新授權，直至2022年9月。PDUFA VI將提供對新藥和生物許可證申請的持續及時的審評。
2019年和2020年的PDUFA費用如下：
（2）Brukinsa
2019年11月14日，比2020年2月27日早了三個多月，FDA就加速批準了百濟神州的Brukinsa（zanubrutinib），用于治療至少接受過一種先前療法的套細胞淋巴瘤患者。
最近其它的批準，例如SK生命科學公司的Xcopri（cenobamate片劑）用于治療成人部分發作的癲癇，以及Shionogi的治療復雜尿路感染的藥物Fetroja（cefiderocol,頭孢地爾），都在PDUFA批準日期附近獲得了批準。
爭論從未停止
一連串的快速批準可能會為那些批評FDA追求數量和速度而降低標準的人提供更多的“實錘”證據。去年夏天在《 美國醫學會內科雜志》（JAMA Internal Medicine）上的一篇文章發現，通過加速批準途徑獲批的抗癌藥在獲批后開展的驗證性臨床試驗中提高存活率的比例不高。但是，最近討論任命新的FDA局長的參議院聽證會上，仍然有一些參議員認為FDA的批準速度還不夠快。
Janet Woodcock醫學博士
FDA藥物評估與研究中心主任珍妮特·伍德科克（Janet Woodcock）醫學博士最近解釋稱，該機構正在開展自己的分析，以對這些關于FDA審批標準的批評提供“更強有力的回應”。
她還解釋了近年來對罕見病的大量批準可能會影響這些關于較低審批標準的看法，尤其是隨著更多的治療方法在單臂研究的基礎上或在外部對照組的支持下獲得批準。此外，她指出，其中一些罕見疾病療法的“驚人”高昂的上市價格也可能是FDA受到批評的原因之一。
確實，最近獲批的五款藥物都價格不菲。
在打折之前，Trikafta的年度費用為311,503美元，Brukinsa的30天供應費用為12,935美元，Adakveo的費用為每月7,000至9,500美元（每年84,000至114,000美元），Oxbryta的年度費用為125,000美元，Givlaari的年度費用為575,000美元。
2019年12月PDUFA日期
下面是2019年12月份的PDUFA日期。僅供參考。
2019年12月2日：阿托珠單抗聯合化療（卡鉑和白蛋白紫杉醇）一線治療晚期非鱗NSCLC
2019年12月11日：艾爾健公司的UBROGEPANT。該上市申請于2019年03月11日遞交，適應癥為偏頭痛。該藥物有望成為全球首款CGRP小分子偏頭痛藥物
2019年12月14日：安進公司的ABP710（英夫利昔單抗生物仿制藥）
2019年12月15日：Avadel?Pharmaceutical公司的AV001
2019年12月22日：輝瑞公司靶向抗癌藥Xtandi（enzalutamide，恩扎魯胺）治療轉移性激素敏感性前列腺癌
2019年12月24日：Correvio Pharma Corp公司的抗心律失常藥物Brinavess?(鹽酸vernakalant)
2019年12月27日：（1）IntraCellular Therapies公司的lumateperone，治療成人精神分裂癥；（2）DURECT公司的POSIMIR（布比卡因緩釋溶液），用于術后長達3天的疼痛緩解，顯著減少阿片類藥物的使用
2019年12月28日：Amarin公司的純EPA魚油制劑Vascepa，標簽中增加心血管預防
提前批準，短至幾天，長達幾個月，對企業是求之不得的好事，要知道早一個月上市，企業可能多收入高達上千萬美元。但同時也對企業提出更高的要求。企業不能將PDUFA日期作為工作安排的目標，而要為可能到來的提前批準做好方方面面充分的準備，包括：藥品商業化生產、藥品銷售團隊的建立與到位、項目轉讓、公司M&A、PR/IR資料的準備和活動的策劃執行，等等。
建議中國及全球的新藥研發企業相應規劃自己的戰略和戰術。
